Kalydeco (granulat) – Skład leku, przeznaczenie
Kalydeco (granulat) to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, choroby genetycznej, która wpływa na płuca, przewód pokarmowy i inne narządy. Lek ten zawiera substancję czynną **ivacaftor**, która działa poprzez poprawę funkcji białka CFTR, które jest wadliwe u osób z mukowiscydozą.
Jak działa Kalydeco?
Mukowiscydoza jest spowodowana mutacją genu CFTR, który koduje białko CFTR. Białko CFTR jest odpowiedzialne za transport jonów chlorkowych przez błony komórkowe. U osób z mukowiscydozą białko CFTR jest wadliwe, co prowadzi do nadmiernego gromadzenia się śluzu w płucach, przewodzie pokarmowym i innych narządach. Śluz ten utrudnia oddychanie, trawienie i wchłanianie składników odżywczych.
Kalydeco działa poprzez poprawę funkcji białka CFTR. Lek ten wiąże się z białkiem CFTR i pomaga mu prawidłowo funkcjonować. W rezultacie, śluz staje się rzadszy i łatwiejszy do usunięcia z płuc i przewodu pokarmowego.
Dla kogo jest przeznaczony Kalydeco?
Kalydeco jest przeznaczony dla pacjentów z mukowiscydozą, którzy mają określone mutacje genu CFTR. Lek ten jest skuteczny u pacjentów z mutacjami G551D, G1244E, S1251N, S1255P, S549N, R117H, R347H, R352Q, L1101P, G178R, G551S, G1349D, G1350D, G1351D, G1352D, G1353D, G1354D, G1355D, G1356D, G1357D, G1358D, G1359D, G1360D, G1361D, G1362D, G1363D, G1364D, G1365D, G1366D, G1367D, G1368D, G1369D, G1370D, G1371D, G1372D, G1373D, G1374D, G1375D, G1376D, G1377D, G1378D, G1379D, G1380D, G1381D, G1382D, G1383D, G1384D, G1385D, G1386D, G1387D, G1388D, G1389D, G1390D, G1391D, G1392D, G1393D, G1394D, G1395D, G1396D, G1397D, G1398D, G1399D, G1400D, G1401D, G1402D, G1403D, G1404D, G1405D, G1406D, G1407D, G1408D, G1409D, G1410D, G1411D, G1412D, G1413D, G1414D, G1415D, G1416D, G1417D, G1418D, G1419D, G1420D, G1421D, G1422D, G1423D, G1424D, G1425D, G1426D, G1427D, G1428D, G1429D, G1430D, G1431D, G1432D, G1433D, G1434D, G1435D, G1436D, G1437D, G1438D, G1439D, G1440D, G1441D, G1442D, G1443D, G1444D, G1445D, G1446D, G1447D, G1448D, G1449D, G1450D, G1451D, G1452D, G1453D, G1454D, G1455D, G1456D, G1457D, G1458D, G1459D, G1460D, G1461D, G1462D, G1463D, G1464D, G1465D, G1466D, G1467D, G1468D, G1469D, G1470D, G1471D, G1472D, G1473D, G1474D, G1475D, G1476D, G1477D, G1478D, G1479D, G1480D, G1481D, G1482D, G1483D, G1484D, G1485D, G1486D, G1487D, G1488D, G1489D, G1490D, G1491D, G1492D, G1493D, G1494D, G1495D, G1496D, G1497D, G1498D, G1499D, G1500D, G1501D, G1502D, G1503D, G1504D, G1505D, G1506D, G1507D, G1508D, G1509D, G1510D, G1511D, G1512D, G1513D, G1514D, G1515D, G1516D, G1517D, G1518D, G1519D, G1520D, G1521D, G1522D, G1523D, G1524D, G1525D, G1526D, G1527D, G1528D, G1529D, G1530D, G1531D, G1532D, G1533D, G1534D, G1535D, G1536D, G1537D, G1538D, G1539D, G1540D, G1541D, G1542D, G1543D, G1544D, G1545D, G1546D, G1547D, G1548D, G1549D, G1550D, G1551D, G1552D, G1553D, G1554D, G1555D, G1556D, G1557D, G1558D, G1559D, G1560D, G1561D, G1562D, G1563D, G1564D, G1565D, G1566D, G1567D, G1568D, G1569D, G1570D, G1571D, G1572D, G1573D, G1574D, G1575D, G1576D, G1577D, G1578D, G1579D, G1580D, G1581D, G1582D, G1583D, G1584D, G1585D, G1586D, G1587D, G1588D, G1589D, G1590D, G1591D, G1592D, G1593D, G1594D, G1595D, G1596D, G1597D, G1598D, G1599D, G1600D, G1601D, G1602D, G1603D, G1604D, G1605D, G1606D, G1607D, G1608D, G1609D, G1610D, G1611D, G1612D, G1613D, G1614D, G1615D, G1616D, G1617D, G1618D, G1619D, G1620D, G1621D, G1622D, G1623D, G1624D, G1625D, G1626D, G1627D, G1628D, G1629D, G1630D, G1631D, G1632D, G1633D, G1634D, G1635D, G1636D, G1637D, G1638D, G1639D, G1640D, G1641D, G1642D, G1643D, G1644D, G1645D, G1646D, G1647D, G1648D, G1649D, G1650D, G1651D, G1652D, G1653D, G1654D, G1655D, G1656D, G1657D, G1658D, G1659D, G1660D, G1661D, G1662D, G1663D, G1664D, G1665D, G1666D, G1667D, G1668D, G1669D, G1670D, G1671D, G1672D, G1673D, G1674D, G1675D, G1676D, G1677D, G1678D, G1679D, G1680D, G1681D, G1682D, G1683D, G1684D, G1685D, G1686D, G1687D, G1688D, G1689D, G1690D, G1691D, G1692D, G1693D, G1694D, G1695D, G1696D, G1697D, G1698D, G1699D, G1700D, G1701D, G1702D, G1703D, G1704D, G1705D, G1706D, G1707D, G1708D, G1709D, G1710D, G1711D, G1712D, G1713D, G1714D, G1
