Translarna (granulat do sporządzania zawiesiny doustnej) – Skład leku, przeznaczenie
Translarna (ataluren) to lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z mutacją nonsensowną w genie dystrofiny. Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni, a w konsekwencji do problemów z poruszaniem się, oddychaniem i innymi czynnościami życiowymi.
Skład leku
Translarna dostępny jest w postaci granulatu do sporządzania zawiesiny doustnej. Każdy saszetek zawiera 200 mg atalurenu. Lek zawiera również następujące substancje pomocnicze:
- Kwas cytrynowy bezwodny
- Sodu cytrynian
- Sodu benzoesan
- Aspartam
- Smak pomarańczowy
- Maltodekstryna
- Krzemionka koloidalna bezwodna
- Makrogol 6000
Działanie leku
Ataluren to lek, który działa poprzez odczytywanie kodonu nonsensownego w genie dystrofiny. Kodon nonsensowny to sekwencja nukleotydów w DNA, która powoduje przedwczesne zakończenie syntezy białka. W przypadku DMD mutacja nonsensowna w genie dystrofiny prowadzi do produkcji nieprawidłowego, skróconego białka dystrofiny, które nie jest w stanie prawidłowo funkcjonować.
Ataluren pozwala na „przeskoczenie” kodonu nonsensownego, co umożliwia syntezę pełnego, funkcjonalnego białka dystrofiny. W ten sposób lek może spowolnić postęp choroby i poprawić funkcje mięśni u pacjentów z DMD.
Przeznaczenie leku
Translarna jest wskazany do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z mutacją nonsensowną w genie dystrofiny, którzy mają co najmniej 4 lata i są w stanie połykać.
Dawkowanie i sposób podawania
Dawkowanie leku Translarna ustala lekarz indywidualnie dla każdego pacjenta. Zazwyczaj zaleca się podawanie 2 saszetek (400 mg) dwa razy dziennie, co daje dawkę 800 mg na dobę. Lek należy przyjmować niezależnie od posiłków. Granulat należy rozpuścić w wodzie i wypić natychmiast po przygotowaniu.
Działania niepożądane
Jak każdy lek, Translarna może powodować działania niepożądane, choć nie u każdego one wystąpią. Najczęstsze działania niepożądane to:
- Ból głowy
- Nudności
- Biegunka
- Wymioty
- Ból brzucha
- Zmęczenie
W rzadkich przypadkach mogą wystąpić poważne działania niepożądane, takie jak:
- Reakcje alergiczne
- Uszkodzenie wątroby
- Zaburzenia rytmu serca
W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych należy skontaktować się z lekarzem.
Przeciwwskazania
Translarna jest przeciwwskazany u pacjentów z:
- Nadwrażliwością na ataluren lub którykolwiek z pozostałych składników leku
- Ciężką niewydolnością wątroby
Interakcje z innymi lekami
Translarna może wchodzić w interakcje z innymi lekami. Należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach dostępnych bez recepty, ziołach i suplementach diety.
Ciąża i karmienie piersią
Nie zaleca się stosowania Translarny u kobiet w ciąży i karmiących piersią. Przed zastosowaniem leku należy skonsultować się z lekarzem.
Wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn
Translarna może powodować zawroty głowy. Należy zachować ostrożność podczas prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.
Uwagi
Pamiętaj, że powyższy artykuł ma charakter informacyjny i nie zastępuje porady lekarskiej. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.
